Thérapie génique : Plusieurs enfants sourds peuvent désormais entendre grâce à un nouveau traitement

Une nouvelle thérapie génique offre l'espoir de guérir la surdité. Yiyi, une petite fille chinoise, est née complètement sourde. Elle a participé à un essai de thérapie génique et a retrouvé l'audition dans l'oreille traitée environ un mois après le traitement. Dans une vidéo diffusée sur https://www.technologyreview.com/2023/10/27/1082551/gene-treatment-deaf-children-hearing-china/sa mère Qin Lixue montre l'amélioration des capacités auditives de sa fille. Qin Lixue tient ses mains devant sa bouche lorsqu'elle parle pour empêcher Yiyi de lire sur les lèvres :

Les nuages, un par un, ont fleuri dans les montagnes.

Yiyi répète ensuite :

Les nuages, un par un, ont fleuri dans les montagnes.

Au cours de l'intervention, les médecins ont utilisé un virus pour introduire de l'ADN de remplacement dans les cellules de l'oreille interne de Yiyi chargées de détecter les vibrations. Cela permet une bonne transmission des sons au cerveau. Yilai Shu, chirurgien et scientifique à l'université Fudan de Shanghai et responsable de l'expérience, apporte des précisions.

Nous étions prudents et un peu nerveux, car c'était la première fois au monde.

Un grand pas

En décembre, Shu et son équipe ont effectué les premiers traitements sur des sujets d'expérience. Outre Yiyi, neuf autres enfants sourds ont été traités selon la nouvelle procédure dans le cadre de l'étude. Les scientifiques chinois affirment qu'il s'agit des premières personnes au monde à retrouver leur audition naturelle. Zheng-Yi Chen, professeur au Mass Eye and Ear, un hôpital affilié à l'université Harvard de Boston, qui a participé à la planification et à la réalisation de l'étude, explique :

Avant le traitement, si vous les mettiez dans un cinéma avec le son le plus fort, ils ne l'entendaient pas. Aujourd'hui, ils peuvent entendre un discours proche de la normale, et l'un d'entre eux peut entendre un chuchotement.

En moyenne, les patients ont retrouvé environ 60 à 65 % de leur capacité auditive, ce qui leur permet d'entendre des conversations normales et des sons plus forts, comme celui d'une moto. Shu a présenté les résultats des cinq premiers cas traités lors d'une réunion de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire, quatre patients seulement ayant réussi à retrouver leur audition.

En raison de leur jeune âge, certains enfants bénéficiant de la thérapie ne peuvent pas partager leurs expériences verbalement. Toutefois, des changements de comportement ont été observés, comme celui d'un bambin qui a commencé à dire des mots tels que "maman" et "baba" peu de temps après avoir suivi la thérapie.

L'espoir d'un traitement abordable

Le nouveau traitement s'adresse exclusivement aux personnes sourdes présentant une anomalie génétique de la protéine otoferline, qui entraîne une surdité totale dès la naissance. Cette anomalie est rare et ne touche qu'un à trois pour cent des personnes sourdes de naissance. L'étude a été financée par Shanghai Refreshgene Therapeutics, une petite société de biotechnologie. Selon son fondateur, Nova Liu, l'objectif principal de la commercialisation est de rendre la thérapie abordable.