La recherche sur la guérison fonctionnelle du diabète de type 1 fait une percée avec les essais à long terme du VX-880 qui montrent que les patients atteignent l'indépendance vis-à-vis de l'insuline

Vertex présente les résultats positifs et actualisés de l'étude de phase 1/2 en cours sur le VX-880

De l'étude de phase 1/2 en cours sur le diabète de type 1 à l'occasion de la réunion annuelle de l'Association européenne pour l'étude du diabète (AED)

59e réunion annuelle de l'Association européenne pour l'étude du diabète

- tous les patients traités avec le VX-880 dans les parties A et B ont des données de suivi au-delà du 90ème jour et ont démontré une greffe de cellules d'îlots et une production d'insuline répondant au glucose

- tous les patients ont montré une amélioration de toutes les mesures de contrôle du glucose, y compris des diminutions de l'HbA1c, des augmentations de l'intervalle de temps de la glycémie et la réduction ou l'élimination de l'utilisation de l'insuline

-les deux patients ayant bénéficié d'un suivi d'au moins un an ont satisfait aux critères de l'objectif principal, à savoir l'élimination des événements hypoglycémiques graves et une HbA1c < 7,0 %

-le VX-880 a été généralement bien toléré -

-le dosage concomitant de la partie C est en bonne voie -

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Oct. 3, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a présenté aujourd'hui des données à plus long terme sur les patients traités dans les parties A et B de son essai clinique de phase 1/2 sur le VX-880, une thérapie expérimentale à base d'îlots de Langerhans entièrement différenciés dérivés de cellules souches, chez des personnes atteintes de diabète de type 1 (T1D) ayant une conscience hypoglycémique altérée et des événements hypoglycémiques sévères (SHEs). Avant le traitement par le VX-880, les six patients enrôlés souffraient depuis longtemps d'un DT1 sans sécrétion endogène d'insuline, nécessitaient en moyenne 34 unités d'insuline par jour et avaient des antécédents d'événements hypoglycémiques sévères (EHS) récurrents dans l'année précédant le dépistage.

Tous les patients des parties A et B ont maintenant plus de 90 jours de suivi et ont démontré une greffe de cellules d'îlots de Langerhans et une production d'insuline endogène répondant au glucose lors du test de tolérance aux repas mixtes (MMTT) au 90e jour. Tous les patients ont démontré une amélioration du contrôle de la glycémie à travers toutes les mesures, y compris la diminution de l'HbA1c, l'amélioration de la plage de temps sur la surveillance continue de l'insuline, et la réduction ou l'élimination de l'utilisation de l'insuline exogène.

Les deux patients ayant bénéficié d'un suivi d'au moins 12 mois après la perfusion de VX-880, qui étaient donc évaluables pour le critère principal d'efficacité de l'étude, ont satisfait aux critères du critère principal d'élimination des SHE entre le 90e jour et le 12e mois avec une HbA1c <7,0 %. Le premier patient a atteint l'indépendance vis-à-vis de l'insuline au jour 270 jusqu'au mois 24. Il s'agit d'un patient atteint de T1D depuis près de 42 ans et qui, avant de participer à l'essai, prenait 34 unités d'insuline exogène par jour. Le deuxième patient a atteint l'indépendance vis-à-vis de l'insuline du 180e jour au 12e mois. Il s'agit d'un patient atteint de T1D depuis 19 ans qui, avant de participer à l'essai, prenait 45,1 unités d'insuline exogène par jour. À partir du 15e mois, ce patient a commencé à prendre quatre unités d'insuline basale par jour, à la discrétion de l'investigateur. Après la date de clôture des données, un troisième patient a atteint l'indépendance vis-à-vis de l'insuline au jour 180.

Le VX-880 a été généralement bien toléré chez tous les patients traités à ce jour. La majorité des événements indésirables (EI) étaient légers ou modérés, et il n'y a pas eu d'EI graves liés au traitement par le VX-880. Comme indiqué précédemment, un sujet a présenté un SHE au cours de la période périopératoire. Il n'y a pas eu d'autres SHE dans l'étude.

"Nous continuons à être émerveillés par les données impressionnantes du programme VX-880, comme en témoignent les améliorations chez tous les patients traités pour toutes les mesures glycémiques ", a déclaré Trevor Reichman, M.D., Département de chirurgie, Université de Toronto. "Il s'agit d'une thérapie expérimentale incroyablement prometteuse, dont le potentiel est considérable

"Ces données sont particulièrement significatives dans le contexte de notre programme global de recherche sur le T1D, car ces mêmes cellules VX-880 sont à la base de notre programme VX-264 cells-plus-device, et de notre programme de cellules hypoimmunes des îlots de Langerhans ", a déclaré Carmen Bozic, M.D., Vice-président exécutif, Global Medicines Development and Medical Affairs, et Chief Medical Officer chez Vertex. "Nous agissons de toute urgence pour apporter ces thérapies potentiellement transformatrices aux patients qui attendent."

Ces données ont été présentées lors de la 59e réunion annuelle de l'Association européenne pour l'étude du diabète, le 3 octobre 2023, à Hambourg, en Allemagne, dans le cadre d'une présentation orale intitulée " Glucose-Dependent Insulin Production and Insulin-Independence in Patients with Type 1 Diabetes Infused with Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islet Cells (VX-880) " (résumé/publication n°449).

À propos des programmes de développement clinique de Vertex pour le diabète de type 1

À propos de VX-880
VX-880 est un traitement expérimental à base de cellules d'îlots de Langerhans entièrement différenciées, dérivées de cellules souches et produisant de l'insuline, fabriqué à l'aide d'une technologie exclusive. Le VX-880 est en cours d'évaluation pour les patients atteints de DT1 présentant une conscience hypoglycémique altérée et une hypoglycémie sévère. Le VX-880 a le potentiel de restaurer la capacité de l'organisme à réguler les niveaux de glucose en rétablissant la fonction des cellules des îlots pancréatiques, y compris la production d'insuline en réponse au glucose. Le VX-880 est administré par perfusion dans la veine porte hépatique et nécessite un traitement immunosuppresseur chronique pour protéger les cellules des îlots de Langerhans contre le rejet immunitaire. L'essai du VX-880 s'est étendu à d'autres sites qui sont actuellement actifs et recrutent aux États-Unis, au Canada, au Royaume-Uni, en Allemagne, en Norvège, en Suisse, en Italie, aux Pays-Bas et en France.

VX-880 a récemment reçu la désignation PRIME de l'Agence européenne des médicaments en mars 2023, en plus de la désignation Fast Track de la FDA américaine en mars 2021. La désignation PRIME est accordée aux nouvelles thérapies innovantes qui ont démontré leur capacité à répondre de manière significative à un besoin médical non satisfait.

À propos de l'essai clinique de phase 1/2 du VX-880
L'essai clinique est une étude de phase 1/2, multicentrique, à un seul bras, ouverte, chez des patients atteints de DT1 ayant une conscience hypoglycémique altérée et une hypoglycémie sévère. Cette étude est conçue comme un essai clinique séquentiel en plusieurs parties pour évaluer la sécurité et l'efficacité du VX-880. Environ 17 patients seront recrutés pour cet essai clinique. Le recrutement de la partie C de l'étude est en cours et plusieurs patients ont été traités.

À propos de VX-264
VX-264 est une thérapie cellulaire expérimentale dans laquelle des îlots de Langerhans allogéniques dérivés de cellules souches humaines sont encapsulés dans un dispositif à canaux conçu pour protéger les cellules du système immunitaire de l'organisme. VX-264 est conçu pour être implanté chirurgicalement et est actuellement en cours d'évaluation pour les patients atteints de T1D.

À propos de l'essai clinique de phase 1/2 de VX-264
L'essai clinique est une étude ouverte de phase 1/2, à un seul bras, chez des patients atteints de T1D. Il s'agira d'un essai clinique séquentiel en plusieurs parties visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de VX-264. Environ 17 patients seront recrutés dans cet essai clinique global. Le recrutement est en cours dans cette étude.

À propos du diabète de type 1
Le diabète de type 1 résulte de la destruction auto-immune des cellules des îlots de Langerhans productrices d'insuline dans le pancréas, ce qui entraîne une perte de production d'insuline et une altération du contrôle de la glycémie. L'absence d'insuline entraîne des anomalies dans la façon dont l'organisme traite les nutriments, ce qui se traduit par une glycémie élevée. L'hyperglycémie peut conduire à l'acidocétose diabétique et, avec le temps, à des complications telles qu'une maladie ou une insuffisance rénale, une maladie des yeux (y compris une perte de vision), une maladie cardiaque, un accident vasculaire cérébral, des lésions nerveuses et même la mort.

En raison des limites et de la complexité des systèmes d'administration de l'insuline, il peut être difficile d'atteindre et de maintenir un équilibre dans le contrôle de la glycémie chez les personnes atteintes de DT1. Les normes de soins actuelles ne s'attaquent pas aux causes sous-jacentes de la maladie, et les options thérapeutiques autres que l'insuline sont limitées pour la prise en charge du DT1 ; il n'existe actuellement aucun traitement curatif du diabète.

À propos de Vertex
Vertex est une société de biotechnologie internationale qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a approuvé plusieurs médicaments qui traitent la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare et potentiellement mortelle - et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours dans le domaine de la FK. Au-delà de la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille clinique de petites molécules expérimentales, d'ARNm, de thérapies cellulaires et génétiques (y compris l'édition de gènes) dans d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur aiguë et neuropathique, le diabète de type 1 et le déficit en alpha-1-antitrypsine.

Fondée en 1989 à Cambridge (Massachusetts), Vertex a installé son siège mondial dans le quartier de l'innovation de Boston et son siège international à Londres. En outre, la société possède des sites de recherche et de développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est régulièrement reconnue comme l'un des meilleurs employeurs de l'industrie, y compris 13 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour obtenir des mises à jour sur la société et en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez le site www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube et Instagram.

Note spéciale concernant les déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995, tel que modifié, y compris, sans limitation, (i) les déclarations de Carmen Bozic, M.D., et Trevor Reichman, M.D., dans ce communiqué de presse, (ii) nos plans, nos attentes et les avantages potentiels du VX-880 et du VX-264, et (iii) nos plans pour le dosage et le recrutement des patients. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les convictions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent matériellement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le fait que les données provenant d'un nombre limité de patients peuvent ne pas être indicatives des résultats finaux des essais cliniques, que les données des programmes de recherche et de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés en raison de la sécurité, de l'efficacité et d'autres risques énumérés sous la rubrique "Facteurs de risque" dans le rapport annuel le plus récent de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse suivante : www.sec.gov et disponibles sur le site web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ou aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans le présent communiqué de presse à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

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Source : Vertex Pharmaceuticals Incorporated